活菌药物治疗自闭症有新进展，2期试验即将开启 | 产业要闻
这是《肠道产业》第 998 篇文章
本期看点
Scioto 公布SB-121 1b期临床顶线阳性结果
MaaT033 1b期临床展阳
优信合生完成千万级别天使轮融资
慕恩生物将打造全球最大微生物基因元件库
Noveome ST266获儿科罕见疾病资格和孤儿药资格认定
SYNB1618孤儿药认定获积极审查意见
Scioto 公布SB-121 1b期临床顶线阳性结果
作者：Scioto Biosciences
解读：Richard
来源：businesswire
发布日期：2022/05/26
内容要点
5月26日，临床阶段的微生态制药公司Scioto Biosciences宣布，治疗自闭症谱系障碍（ASD）候选药物SB-121 在其1b期临床试验中取得了阳性结果。该药物在志愿者体内表现出了良好的安全性和耐受性。
候选药物SB-121是Scioto公司基于其专有活性细菌疗法（Activated Bacterial Therapeutics，ABT）平台开发的活体生物药。
1b 期临床试验是一项多剂量、双盲、安慰剂对照试验，招募对象为 15-45 岁被诊断为 ASD 的患者，于2021年8月初在辛辛那提儿童医院医学中心（Cincinnati Children's Hospital Medical Center，CCHMC）正式启动。
研究结果显示，所有组患者不良反应轻微，没有急性或严重不良反应发生。候选药物SB-121组在眼动追踪和适应行为评估量表上表现出了改善效果。Scioto Biosciences公司计划于今年晚些时候或明年初开展该药物的2期临床试验。
原文链接：
https://www.businesswire.com/news/home/20220526005245/en/Scioto-Biosciences-Inc.-Announces-Top-Line-Results-of-SB-121-in-a-Phase-Ib-Trial-in-Patients-Diagnosed-With-Autism-Spectrum-Disorder
MaaT033 1b期临床展阳
作者：MaaT Pharma
解读：Richard
来源：BioSpace
发布日期：2022/06/02
内容要点
6月2日，临床阶段的微生态制药公司MaaT Pharma宣布，候选药物MaaT033 在辅助治疗急性骨髓性白血病（AML）或高危型骨髓增生异常综合症（HRMS）患者的1b期临床试验中，取得了阳性结果。
候选药物MaaT033旨在使接受了化疗或抗生素治疗患者的肠道菌群恢复稳态，它以冻干胶囊剂型服用，特有的靶向递送技术能优化其在肠道中的定植以及和免疫系统的互作，高丰度的菌种配方据信能够增强患者的肠壁屏障功能从而对抗感染。
1b期临床试验是一项开放标签、剂量范围研究，旨在评价MaaT033在接受了大剂量化疗的AML 或HRMS患者中的最大耐受剂量。该研究在法国6个医疗中心共计招募了21名志愿者，分为了4个不同剂量队列。志愿者每天服用3个胶囊共持续14天。
研究结果显示，候选药物MaaT033在志愿者体内实现了快速、安全、持久的定植，候选药物MaaT033在肠道中的检出率达到60%，治疗结束后至少能够定植3周。MaaT Pharma公司表示正在准备开展该药物的2/3期临床试验。
原文链接：
https://www.biospace.com/article/releases/maat-pharma-confirms-positive-results-from-completed-phase-1b-cimon-study-evaluating-maat033-in-blood-cancer-patients/
优信合生完成千万级别天使轮融资
来源：动脉网
发布日期：2022/05/20
内容要点
近日，苏州优信合生技术有限公司完成千万级别天使轮融资。英诺天使、苏州工业园区科创基金和水木清华等参与了本次融资。本轮融资主要用于公司团队发展、实验室建设、系列管线产品的开发，以及核心技术平台的优化升级和对外合作。
优信合生成立于2021年，是一家以技术驱动为核心的合成生物学医学应用技术公司，致力于依托合成生物学技术，搭建自有活体生物药（LBPs）技术平台，开发LBPs创新药，为罕见代谢类疾病提供精准医疗和个性化医疗等创新解决方案，从而赋能全人类健康。公司在未来2-3年将有多个管线推向临床。
合成生物学是21世纪初新兴的生物学研究领域，带来了第三次生物技术革命。而LBPs是设计和开发用于治疗、治愈或预防人类疾病的活菌药物，是合成生物学在医学的重要应用。借助合成生物学工具将底盘细菌进行改造，使其可感知和响应环境信号，从而起到消耗有害化合物并传递治疗药物的目的。
原文链接：
https://www.vbdata.cn/55073
慕恩生物将打造全球最大微生物基因元件库
来源：慕恩生物
发布日期：2022/06/01
内容要点
近日，慕恩生物与因美纳公司（Illumina）达成合作，慕恩生物将利用因美纳的新一代测序技术开展中国最大规模微生物基因组测序计划，在未来五年之内完成30-50万株多样性微生物的基因组测序，以此打造全球最大微生物标准化基因元件库、农业性状基因库，全面实现菌株资源数字化，完成慕恩微生物种质资源“Ready to use”战略。
随着NGS技术的成熟，微生物基因组挖掘得以迅速发展，已成为新药发现和生物农业、种业“芯片”的重要资源宝库。通过全面深挖和研究微生物基因组，能从根本上揭示和分析大量迄今为止未被认识的微生物新基因和新元件，以及它们所编码的具有新功能的蛋白质和一大批新的基因调控原件。
此次合作，慕恩生物将依托因美纳全球性能领先的高通量测序技术，打造全球最大的微生物基因元件库，赋能公司战略发展。
原文链接：
https://mp.weixin.qq.com/s/XL4E63oyJGcJ5KYZiz3P0w
Noveome ST266获儿科罕见疾病资格和孤儿药资格认定
作者：Noveome Biotherapeutics
解读：Alex Zhang
来源：BioSpace
发布日期：2022/5/24
内容要点
5月24日，临床阶段的生物制药公司Noveome Biotherapeutics宣布， FDA授予其治疗新生儿坏死性小肠结肠炎（NEC）候选药物ST266儿科罕见病资格认定和孤儿药资格认定。目前，尚未有NEC治疗方案获FDA批准。
NEC是一种由肠道炎症引起的破坏性疾病，主要见于早产儿和极低出生体重儿。在美国，每年有4000-6000 例早产儿和极低出生体重儿遭受NEC，死亡率约为30%，该病通常需要手术来挽救生命，幸存下来的婴儿通常会留下终身的肠道并发症，同时也增加了神经发育迟缓的风险。
候选药物ST266是一种无细胞、无菌的生物溶液，含有数百种蛋白质和其他物质。研究表明，该药物的多种成分具有抗炎和神经保护作用。目前，Noveome Biotherapeutics正在多个动物模型中评估该药物的治疗潜力。
原文链接：
https://www.biospace.com/article/releases/noveome-biotherapeutics-inc-receives-rare-pediatric-disease-designation-and-orphan-drug-designation-for-the-treatment-of-necrotizing-enterocolitis-in-neonates/
SYNB1618孤儿药认定获积极审查意见
作者：Synlogic
解读：Richard
来源：BioSpace
发布日期：2022/05/24
内容要点
5月24日，临床阶段的生物科技公司Synlogic宣布，候选药物SYNB1618治疗苯丙酮尿症（PKU）的孤儿药资格认定获得欧洲药品委员会（EMA）的积极审查意见。此前，候选药物SYNB1618已经获得了FDA颁发的快速通道审评和孤儿药资格。
PKU 是一种先天性代谢疾病，患者无法正常代谢体内苯丙氨酸，在出生后不久就会表现出征兆。如果不加以治疗，体内堆积的苯丙氨酸达到有毒水平后会损害神经系统，从而造成个体的认知、行为和感知能力受到破坏。
候选药物 SYNB1618 是一种口服活体生物药，由大肠杆菌 Nissle1917 经基因工程技术开发而来。它能在肠道厌氧环境中稳定表达苯丙氨酸代谢酶，将苯丙氨酸代谢为反式肉桂酸，后者最终被宿主代谢为马尿酸。
候选药物 SYNB1618如果获得EMA认定的孤儿药资格，Synlogic公司将获得一系列特惠权益，包括该药物在欧盟市场的10年独占权，产品生产阶段将获得EMA的系统化指导以及在该药物在各市场集中上市的授权。
原文链接：
https://www.biospace.com/article/releases/synlogic-receives-positive-opinion-on-orphan-designation-from-the-european-medicines-agency-for-synb1618-for-the-treatment-of-phenylketonuria/
听热心肠先生说